2024年国内批准的新药，小分子仍占半数
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2025-01-21
2024 年中国 NMPA 共批准 90 款新药（据 Insight 数据库统计），其中国产有 37 款，进口 53 款。
在这些新药中，小分子仍是创新主力，其次是抗体类药物，其他类型药物包括多肽、ADC、细胞治疗、核酸等。
从疾病领域来看，肿瘤仍是创新药汇聚之地，2024 年共批准 31 款抗肿瘤新药；紧随其后的是罕见病和内分泌代谢领域，均批准 12 款新药；其他领域包括神经/精神、自免、感染、血液等，也都有创新产品获批上市。
值得指出的是，2024 年 NMPA 批准的 90 款新药中，已经有 19 款通过医保谈判纳入了 2024 年国家医保目录，包括 13 款国产新药和 6 款进口新药。
EGFR-TKI 继续内卷
肺癌领域 EGFR-TKI 药物在 2024 年持续发力，共有 3 款新药上市。
其中倍而达药业瑞齐替尼、圣和药业瑞厄替尼的获批上市，标志着国内三代 EGFR-TKI 药物市场已然形成六雄争霸局面，竞争持续白热化。
另外 1 款获批的 EGFR-TKI 新药是晨泰医药从阿斯利康引进的佐利替尼，与众不同的是，该药物具有完全穿透血脑屏障的能力，是全球首个针对肺癌脑转移的 EGFR-TKI 新药，为 EGFR 突变肺癌脑转移患者带来了新的治疗选择。
目前国内已获批的三代 EGFR-TKI
| 药物名称 | 企业名称 | 国内首次获批时间 | 具体适应症 |
| 奥希替尼 | 阿斯利康 | 2017.03 |
二线治疗EGFR T790M阳性NSCLC, 一线治疗EGFR突变NSCLC, EGFR敏感突变NSCLC的术后辅助治疗, 联合化疗一线治疗EGFR突变NSCLC |
| 阿美替尼 | 翰森制药 | 2020.03 |
二线治疗EGFR T790M阳性NSCLC, 一线治疗EGFR 19del或21 L858R突变NSCLC |
| 伏美替尼 | 艾力斯医药 | 2021.03 |
二线治疗EGFR T790M阳性NSCLC, 一线治疗EGFR 19del或21 L858R突变NSCLC |
| 贝福替尼 | 贝达药业 | 2023.05 |
二线治疗EGFR T790M阳性NSCLC, 一线治疗 EGFR 19del或21 L858R突变NSCLC |
| 瑞齐替尼 | 倍而达药业/石药集团 | 2024.05 | 二线治疗EGFR T790M |
多个靶点迎来首款国产新药
首个国产 KRAS G12C 抑制剂
劲方医药自主研发的氟泽雷塞，是国内首个 KRAS G12C 抑制剂，信达拥有中国的开发商业化权益，24 年 8 月获批用于治疗至少接受过一种系统性治疗的 KRAS G12C 突变型晚期非小细胞肺癌。
KRAS 曾有「不可成药」靶点之称，随着 21 年安进公司的 Sotorasib 的上市，众多企业开始扎堆布局 KRAS，截止目前美国和中国各批准 2 款 KRAS G12C 抑制剂，均通过加速批准上市。
首个国产 TROP2 ADC
芦康沙妥珠单抗是科伦博泰开发的一款 TROP2 ADC 药物，已获批用于治疗既往至少接受过 2 种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌，是国内首个、全球第二个获批上市的 TROP2 ADC 药物。
此外，该药物还斩获了四项 CDE 突破性疗法认定，其用于三线和二线治疗晚期或转移性 EGFR 突变非小细胞肺癌的适应症，也分别在去年 8 月和 10 月申报上市，据 Insight 数据库预测有望在 25 年 Q1 和 Q2 获批。
首个国产 MEK 抑制剂
科州制药的妥拉美替尼获 NMPA 附条件批准上市，用于含抗 PD-1/PD-L1 治疗失败的 NRAS 突变的晚期黑色素瘤患者，成为首款国产 MEK 抑制剂。
淋巴瘤领域全球首个高选择性 JAK1 抑制剂
戈利昔替尼是迪哲医药自主研发的高选择性 JAK1 抑制剂，用于治疗复发难治性外周 T 细胞淋巴瘤（PTCL）。
PTCL 是一种高度异质性和强侵袭性的非霍奇金淋巴瘤，发病机制复杂，一线治疗方案以蒽环类化疗为主，一线治疗后复发患者预后差且缺乏更多有效治疗方案，戈利昔替尼的上市成为了全球首个通过靶向 JAK/STAT 通路治疗复发难治性 PTCL 的全新作用机制新药。
内分泌代谢领域再添重磅新药
替尔泊肽 2 型糖尿病和肥胖适应症均在国内获批
降糖减重领域明星靶点 GLP-1，在去年又迎来一个重磅产品，礼来的替尔泊肽首次在华获批上市。这是目前全球首个且唯一获批的 GIPR/GLP-1R 双靶点激动剂新药，在去年 5 月 和 7 月，其 2 型糖尿病和肥胖适应症相继在中国获批。
在减肥赛道爆火的当下，替尔泊肽的出现无疑让该赛道再起硝烟，同样作为 GLP-1 药物，势必要和早已声名鹊起的司美格鲁肽相提并论。在一项替尔泊肽和司美格鲁肽头对头的 Ⅲ 期研究中（SURMOUNT-5），替尔泊肽在第 72 周的平均减重效果（-20.2%）显著优于司美格鲁肽（-13.7%）。
国产 PCSK9 单抗添新将
降脂明星靶点 PCSK9 在 23 年迎来首个国产单抗获批后（信达的托莱西单抗），24年又有 2 款国产品种走向台前，分别是君实生物的昂戈瑞西单抗和康方生物的伊努西单抗。此外，恒瑞的瑞卡西单抗也在今年 1 月 10 日获批。
至此，国内已经有 7 款靶向 PCSK9 的产品获批上市，包括 6 款单抗，1 款 siRNA 药物。
国产自免药物大爆发
2024 年国产自免药物迎来密集收获期，有 3 款获批上市，分别是在同一天获批的 IL-17A 单抗（恒瑞医药夫那奇珠单抗、智翔金泰赛立奇单抗），以及康诺亚的 IL-4R 单抗司普奇拜单抗。
上述 3 款药物的获批，标志着国产自免药物的崛起，打破了既往外资药企在该领域的垄断地位。
另外，纵观当下 IL-17A 和 IL-4R 单抗市场，不难发现，IL-17A 单抗竞争更为激烈，全球已有 6 款药物上市，1 款处于申请上市，如何赢得更多市场份额成为制胜关键。
反之，IL-4R 药物领域，全球仅有两款药物上市（即赛诺菲/再生元的度普利尤单抗、康诺亚的司普奇拜单抗），当下竞争相对缓和。但值得注意的是，已有 8 款国产 IL-4R 单抗处于临床 Ⅲ 期阶段，放眼未来，该领域的竞争激烈程度同样不可小觑。
国产双抗迎来重大突破
去年 5 月，康方生物自主研发的 PD-1/VEGF 双特异性抗体依沃西单抗获 NMPA 批准上市，用于联合培美曲塞和卡铂，治疗经 EGFR-TKI 治疗后进展的 EGFR 基因突变阳性的局部晚期或转移性非鳞 NSCLC。
依沃西单抗不仅是全球第一个获批上市的「肿瘤免疫+抗血管生成」机制的双特异性抗体，也是中国第二个独立自主开发获批上市的双特异性抗体新药。
除已经获批的 EGFR 突变晚期非鳞 NSCLC 后线人群的适应症外，更让业界眼睛一亮的是，依沃西单抗在 PD-L1 阳性晚期 NSCLC 一线治疗的 Ⅲ 期临床中取得成功（HARMONi-2 研究），成为全球首个单药头对头击败「药王」 K 药的药物。凭借该结果，康方生物在 2024 年 7 月向 NMPA 递交了上市申请，Insight 数据库预测有望在 25 年 Q1 获批，届时依沃西单抗将改变该领域长期以 PD-1 单抗为主的治疗格局，具有里程碑意义。
跨国药企持续发力
从获批数量上看，24 年获批的新药仍以进口居多，其中多家跨国药企的全球首创新药在中国获批。
比如安斯泰来的全球首创靶向 Nectin-4 的 ADC 药物维恩妥尤单抗、强生全球首个靶向 BCMA 和 CD3 的双抗特立妥单抗、礼来全球首个非共价、可逆 BTK 抑制剂匹妥布替尼，以及百时美施贵宝全球首创 Myosin 抑制剂玛伐凯泰等重磅新药均在国内获批，为国内相关患者带来新的治疗选择。
前衍可供研究的部分化合物
| 中文名 | 英文名 | CAS号 | 链接 |
| 奥希替尼 | Osimertinib | 1421373-65-0 | 订购 |
| 替尔泊肽 | Tirzepatide | 2023788-19-2 | 订购 |
| 恩替司他 | Entinostat | 209783-80-2 | 订购 |
| 依匹哌唑 | Brexpiprazole | 913611-97-9 | 订购 |
| 玛伐凯泰 | Mavacamten | 1642288-47-8 | 订购 |
| 西司他丁 | Cilastatin | 82009-34-5 | 订购 |
| 亚胺培南 | Imipenem | 64221-86-9 | 订购 |
| 佐利替尼 | Zorifertinib | 1626387-80-1 | 订购 |
| 瑞普替尼 | Ripretinib | 1442472-39-0 | 订购 |
| 米洛巴林苯磺酸盐 | Mirogabalin besylate | 1138245-21-2 | 订购 |